基因靶向疗法的效果通常是比较好的,主要是通过同源重组的方法改变生物体中的内源基因遗传。可以删除体内的某一种基因,去除选择和导入点突变,从而改善基因突变疾病。基因靶向疗法可适用于任何基因和转录活性的病变,患者在治疗期间需要定期到医院进行复查,同时要改变不良的生活习惯。